Сторінка
5
Слід зазначити й ті проблеми, з якими зіткнулися дослідники. Так, для того, щоб бажаний ген потрапив усередину клітини, його звичайно «пришивають» до аденовіруса. Останній легко проникає у клітину, транспортуючи потрібний ген. У літературі описано випадок, коли призначення «посадженого» на аденовірус ендотеліального фактора росту судин (стимулює утворення нових судин у пацієнтів з ішемічною хворобою серця) молодому чоловіку із захворюванням печінки призвело до летального кінця. Це сталося під час І фази клінічних випробувань, які проводилися в Пенсильванському університеті. Смерть молодого чоловіка викликала занепокоєння щодо безпеки подібних клінічних випробувань, а фармацевтична компанія, яка проводить клінічні випробування, навіть запропонувала тимчасово їх припинити.
Американський консультативний комітет з рекомбінантної ДНК розглядає можливість встановлення більш жорсткого контролю за проведенням клінічних випробувань препаратів, призначених для генної терапії. Зокрема, висунуто вимогу сповіщати Комітет протягом 15 днів про смертельні випадки, що трапляються під час проведення генної терапії. Не виключено, що в недалекому майбутньому Консультативний комітет буде розглядати питання, пов’язані з безпекою використання лікарських засобів, призначених для проведення генної терапії, перед тим, як вони потраплятимуть на розгляд FDA. Незважаючи на труднощі, перспективи успішного розвитку генної терапії та фармакопротеоміки очевидні (Hadlington S. Snipping away at the human genome // Scrip Magazine. — 2000. — 94. — P. 55–57).
ЧИ МАЮТЬ ПРОТЕОМНІ ПРОДУКТИ ПЕРЕВАГУ?
Перевагою протеомних продуктів є те, що їх можна транспортувати у клітини за допомогою ліпосом. Це дає можливість уникнути негативного впливу віруса-транспортера (вектора). Багатообіцяючим є використання трансгенних тварин, у клітини яких вводять певний ген, для продукції відповідних білків. Так, у грудні минулого року співробітники Рослінського інституту (де клонували вівцю Доллі) розробили технологію отримання людського білка, який виявляє виражені протипухлинні властивості. Науковці також вивели курку на ім’я Брітні з геном даного білка, тому в яйцях, знесених цією куркою, у високій кількості міститься зазначений білок. Учені цього інституту співробітничають з біотехнологічною фармацевтичною компанією «Viragen» у галузі розроблення нового протипухлинного препарату. Вони впевнені, що розроблена технологія дозволить випускати значно дешевші протеомні препарати у порівнянні з тими, які отримані за традиційними технологіями (A concerted attack on cancer // Scrip Magasine. — 2001. — 98. — P. 68–70).
ПРОГНОЗИ НА МАЙБУТНЄ
На Всесвітній конференції «Геном людини», яка відбулася минулого року у Ванкувері (Канада), обговорювалися питання розвитку геноміки людини на найближчі 40 років. Ф. Коллінз, керівник програми «Геном людини», висловив припущення, що до 2010 р. будуть розроблені методи генної терапії близько 25 спадкових захворювань та профілактичні заходи щодо зниження ризику виникнення найпоширеніших хвороб. За прогнозами експертів, до 2020 р. завдяки досягненням геноміки та протеоміки вдасться розробити й освоїти виробництво нових протидіабетичних і антигіпертензивних препаратів, а також інших принципово нових лікарських засобів, що дозволить проводити прицільну терапію онкологічних захворювань, спрямовану на модифікацію властивостей неопластичних клітин. Фармакогеноміка і фармакопротеоміка поступово стануть загальноприйнятим підходом у створенні багатьох лікарських препаратів. Передбачається, що до 2030 р. буде каталогізовано гени, які беруть участь у процесах старіння, а також проведено експериментальні дослідження зі збільшення тривалості життя людини.
До 2040 р. всі заходи з охорони здоров’я в США будуть базуватися на досягненнях геноміки та протеоміки. Хвороби виявлятимуть шляхом молекулярного моніторингу на ранніх стадіях, а для лікування більшості захворювань застосовуватимуть генну/протеомну терапію. Традиційні лікарські препарати будуть заміщені генними та білковими субстанціями, які продукує організм у відповідь на введення ліків. На думку фахівців, проведені заходи дозволять збільшити середню тривалість життя в США до 90 років.
Використана література:
1. Кропивницький А.В. Післягеномна ера. Протеоміка: нові горизонти в фармакології // День. – 2004. - №57.
2. Новости медицины. – 2005. - №21.